Генная терапия способна восстановить зрение пациентов с врожденным амаврозом Лебера. Двоим из девяти участников эксперимента удалось улучшить зрительные функции в десять тысяч раз.
Исследователи из Университета Пенсильвании смогли вылечить редкое наследственное заболевания глаз с помощью генной терапии. Результаты работы ученых были опубликованы в журнале The Lancet.
Исследование проводилось на 15 участниках, включая троих детей, страдающих потерей зрения с младенчества из-за мутаций в гене GUCY2D. Ученые провели испытания различных доз генной терапии ATSN-101. В результате эксперимента, у двоих из девяти пациентов зрительные функции улучшились в десять тысяч раз.
У некоторых участников исследования наблюдались побочные эффекты, такие как разрыв мелких сосудов глаза и воспаление. Однако большинство из них были связаны с хирургической процедурой по введению препарата в сетчатку глаза.
Авторы исследования отмечают, что подобное восстановление зрительных функций эквивалентно тому, что пациенты теперь могут различать окружающие предметы при лунном освещении, в то время как до лечения им требовалось яркое искусственное освещение.
Кроме того, результаты исследования открывают новые перспективы в лечении ранее неизлечимых форм слепоты и других глазных заболеваний.
