Ученые из Института «Сириус» трудятся над разработкой медикамента, направленного на лечение нейропатии Лебера, которая является причиной слепоты. Экспериментальный препарат, созданный на основе вектора аденоассоциированного вируса, успешно переходит через первые стадии испытаний на модельных организмах.
Группа исследователей успешно завершила серию тестов на клеточных культурах, что позволило подтвердить терапевтическую эффективность разработанного лекарственного средства. Однако исследования в сфере генной терапии заболеваний глаз столкнулись с определенными сложностями, связанными с необходимостью выполнения сложных оперативных вмешательств. Результаты их трудов были представлены в издании «ТАСС Наука».
Оптическая нейропатия Лебера — это генетическое заболевание, вызванное изменениями в митохондриальной ДНК, которое приводит к дегенерации зрительного нерва и утрате зрения. На сегодняшний день генная терапия остается единственной действенной стратегией в борьбе с этим заболеванием.
