Исследование, проведенное специалистами из Университета Вашингтона, привело к разработке инновационной генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Эксперименты показали, что новая методика не только тормозит развитие болезни, но и способна восстановить уже существующую патологию мышечных тканей.
Согласно исследованию, опубликованному в журнале Nature, специалисты предложили оригинальный подход: расщепить белок на части, поместить их в транспортные контейнеры для доставки в клетки и запустить процесс реконструкции белка внутри мышечных клеток.
В ходе тестов на мышах с МДД было выявлено, что они снова начали производить нормальные дистрофины. Это привело к заметным физиологическим улучшениям. Этот процесс не только остановил прогрессирование заболевания, но и частично восстановил уже поврежденные мышечные структуры.
Планируется, что клинические испытания на человеке начнутся в течение ближайших двух лет.
