Ученые из Китая и США провели первое в мире клиническое испытание генной терапии для восстановления слуха на оба уха у детей с мутацией гена OTOF, которая вызывает аутосомную глухоту. Мутации в гене OTOF приводят к нарушению образования функционального белка отоферлина, который отвечает за передачу звуковых импульсов из улитки уха в мозг.
Согласно исследованию, опубликованному в журнале Nature, для лечения во внутреннее ухо детей через специальный вирус вводили функциональные копии гена OTOF. Пациентам провели специализированную малоинвазивную операцию, после чего за ними наблюдали в течение нескольких недель. В результате у всех пятерых детей восстановился слух на оба уха.
