В России стартует завершающая, третья фаза клинических испытаний первого отечественного генотерапевтического препарата ANB-002 для лечения гемофилии B. Министерство здравоохранения России выдало разрешение, и первые исследовательские центры планируется открыть в декабре 2024 года.
Параллельно продолжается набор участников в совмещенную I-II фазу испытаний. В рамках этой части исследования уже определена оптимальная дозировка препарата. На первых этапах участники с тяжелой формой гемофилии B получали препарат в разных дозировках (минимальной, промежуточной и максимальной), а также в сочетании с глюкокортикоидами.
Новый этап исследований включает пациентов с ранее перенесенным неактивным гепатитом B, что расширяет доступность терапии для большего числа людей, ранее не имевших возможности пройти лечение.
Предварительные результаты показывают высокую эффективность препарата. У большинства участников удалось полностью прекратить заместительную терапию фактором IX и избежать регулярных инъекций. У некоторых пациентов кровотечения прекратились, и заместительная терапия проводится только в редких случаях. Длительное наблюдение в течение года подтвердило устойчивость терапевтического эффекта, сообщает «Российская газета».
Клинические испытания проходят в медицинских центрах Москвы, Санкт-Петербурга, Уфы, Нижнего Новгорода, Самары, Челябинска, Кемерово, Новосибирска, Сыктывкара, Кирова, а также в Минске и Гомеле.
Гемофилия B – редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением свертывания крови из-за мутации гена, отвечающего за синтез фактора IX. Болезнь приводит к спонтанным кровотечениям, которые значительно ухудшают качество жизни пациентов. Новый препарат может стать важным шагом в лечении этого состояния.
