Инструмент «Редактор эпигенома» подавляет активность гена, ответственного за опасные нейродегенеративные заболевания. Новый метод уже успешно прошел тесты на мышах.
Согласно статье, опубликованной в журнале Nature, метод, обозначенный как CHARM, модифицирует эпигеном — набор химических меток, прикрепленных к ДНК и влияющих на ее экспрессию. В экспериментах на мышах CHARM смог заглушить ген, ответственный за синтез опасных белков, вызывающих прионную болезнь в большинстве нейронов головного мозга, не изменяя генетический код.
Научный коллектив Массачусетского технологического института и Гарвардского университета адаптировал CHARM для усиления и стимуляции метилтрансфераз — важных биомолекул, обнаруженных в клетках, которые вносят метильные группы в ДНК, регулируя работу генов. Исследователи утверждают, что такой подход снижает вероятность нежелательных последствий, возникающих при внеклеточном введении этих молекул.
Изучение действия CHARM на тканях мозга здоровых мышей показало, что он смог снизить активность PrP более чем на 80% по всей области мозга. Это значительно превосходит требуемую терапевтическую эффективность. Вайсман и его команда также спроектировали CHARM так, что он автоматически прекращает свою работу, как только задача по подавлению генов завершена. Тем самым это исключает риск самовоспроизведения и возможные нежелательные побочные реакции.
